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据《 *** 》报道 ，美国食品和药物管理局（FDA）的一个小组本周建议该机构批准这一疗法
，这一新型癌症治疗方法涉及改变一个人的基因，可以挽救儿童的生命 。但治疗是如何进行的呢？”据《泰晤士报》报道 ，

是一种罕见的白血病，称为B细胞急性淋巴细胞白血病
，主要影响儿童和年轻人
。白血病和淋巴瘤协会（LLS）首席科学官李格林伯格（Lee Greenberger）说，在最近的一次临床试验中看到的治疗成功率“令人吃惊 ”。格林伯格没有直接参与这种新疗法的研究 ，但是LLS为这项工作提供了大量的资金 。

白血病是白细胞癌
，它始于骨髓，在骨骼中心发现的产生血细胞的软物质。格林伯格在接受《生活科学》杂志采访时说：

简单地说 ，新的治疗方法是通过重新连接人体自身的免疫细胞来对抗癌症
。

要做到这一点
，医生首先要从患者的血液中去除数百万名为T细胞的免疫细胞。格林伯格说，通常情况下 ，T细胞有助于破坏受感染或癌变的细胞 。科学家将这些细胞与一种病毒混合
，这种病毒作为一种“载体
”将一些遗传物质插入细胞的DNA中
。（病毒通常将其DNA插入活细胞）在这种情况下，所使用的载体是一种非活性的HIV病毒。15到25天后 ，细胞开始产生由DNA编码的新蛋白质
，并开始生长和繁殖，“基因改变”的T细胞被注入病人体内 。

“这基本上是一次性治疗 ，格林伯格说：

病毒插入T细胞的遗传物质使T细胞在回到病人体内时做两件事
。首先，T细胞产生一种抗体
，这种抗 *** 于细胞表面，他说。这种抗体使T细胞能够识别癌细胞 。而且 ，新的基因材料激活了T细胞
，当它们到达肿瘤细胞时，它们不仅识别它们 ，而且还抓住并摧毁它们
。格林伯格说
，一旦进入体内，

这些“猎杀和破坏 ”的T细胞就会大量繁殖 ，因此患者最终会在血液中形成一支“大军
”。格林伯格说
，

杀死癌细胞的整个过程持续了几周 。但他指出，当治疗奏效时 ，可能会引起一些严重的副作用
。副作用包括一种叫做细胞因子释放综合征的状态
，它可以引起发烧，还有另一种叫做神经毒性的病症 ，它可以引起诸如定向障碍和无法说话的症状。“KDSPE”“KDSPs ”这些副作用始于T细胞开始杀死肿瘤细胞，当肿瘤细胞耗尽时
，格林伯格说，症状平静下来 。然而 ，在整个过程中
，病人留在医院并受到非常仔细的监控。在某些情况下，病人需要特别护理
。

此外 ，一些正常的非癌细胞也携带T细胞识别的蛋白质。这意味着T细胞也会杀死这些健康的B细胞 。
”但如果没有这些B细胞
，人们将得以生存，”格林伯格说
。然而 ，他们确实需要定期注射“免疫球蛋白 ”
，这有助于增强免疫系统。

FDA小组的建议是基于诺华制药公司的临床试验结果， *** 报道 。在试验中 ，63名患者接受了新的治疗
，其中52名（83%）进入了缓解期，这意味着癌症消失了
。其他11名患者死亡。

格林伯格指出该疗法被推荐给没有其他选择的白血病患者 。他说 ，根据研究结果，“它起作用了”
。FDA专家组建议
，特别是那些癌症对其他治疗没有反应或癌症在治疗后复发的患者，应该得到批准。

到目前为止 ，那些在2015年4月到2016年8月期间成功接受新疗法治疗的患者
，他们的癌症还没有复发，也没有发展任何严重的副作用 ，格林伯格说 。不过
，他们还需要长期监控，看看是否有什么变化
。诺华计划对患者进行15年的监测。

最初发表在《生命科学》杂志上 。

1990年 ，美国首开基因疗法之先河
，批准了该治疗方案在一名

4岁的腺苷脱氨酶（ADA）缺乏症患者身上的应用。科学家通过基因工程技术，从患儿身上提取了T淋巴细胞 ，再把校正后的ADA基因植入细胞中
，最后注入患儿的血液
。经过18个月的治疗，该儿童的免疫力大大提高 ，在水痘流行期也安然无恙。由此，很多科学家自信地宣布
，基因疗法将带来一场医学革命，它能让现在所谓的绝症不再是绝症.重症联合免疫缺陷（SCID）该病是由于腺苷脱氨酶ADA缺陷所致 。ADA活性缺陷性疾病为常染色体隐性遗传病
。虽然ADA编码基因也发现有缺失突变 ，但大部分为碱基置换突变。ADA酶为一种能将腺苷脱氨基变为肌苷的酶 。该基因突变导致ADA活性及稳定性均降低
。ADA活性降低使腺苷水平升高
，反过来又促进脱氧腺苷及dATP水平升高。dATP升高具有毒性，尤其对淋巴细胞 。 这是因为核糖核苷酸二磷酸还原酶的功能是催化DNA合成原料4种脱氧核苷酸的的合成
。而dATP是此酶的抑制剂 ，dATP含量增加将抑制免疫细胞中DNA的合成
，做成免疫细胞发育失常。所以正常情况下淋巴细胞具有高活性的ADA，以免受损 。ADA活性下降将使细胞损伤或死亡 ，致细胞体液免疫缺陷
。

SCID为人类第一种应用体细胞基因治疗技术对之进行治疗的疾病
，以至于很多SCID患者，成为体外基因治疗典范。

关于“新的“基因改变
”疗法如何对抗癌症？”这个话题的介绍 ，今天小编就给大家分享完了
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